信念醫藥攜手武田中國深化本土合作 開拓血友病治療領域新格局 上海2025年4月10日 /美通社/ -- 信念醫藥集團(以下簡稱信念醫藥)與武田中國今日共同宣布,信玖凝®(BBM-H901註射液, 通用名稱:波哌達可基註射液)已正式獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批準,用於中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成年患者的治療。作為中國首個獲批的血友病B基因治療藥物1,信玖凝®由信念醫藥研發生產,武田中國負責該產品在中國內地、中國香港和中國澳門的商業化進程。雙方將整合各自資源優勢,加速為患者提供突破性的基因療法,共同開拓血友病B治療領域新格局。 信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示:「信念醫藥始終致力於前沿基因治療領域的研發和創新,以患者需求為核心,突破技術壁壘,致力於填補未被滿足的臨床需求。此次獲批是信念醫藥發展歷程中的重要裏程碑,作為中國自主研發的首款血友病B基因治療藥物1,信玖凝®將為血友病B患者提供一種全新的治療方案,有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈註射用藥的困擾,回歸自由人生。通過與武田中國的商業化合作,雙方將共同加速推動這一創新療法快速落地,讓科研成果真正惠及患者。未來,信念醫藥將努力推進該項研究成果的海外商業化進程,期望能夠惠及更多血友病B患者。」 武田製藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示:「武田很榮幸能夠與信念醫藥共同推動本土研發的首款血友病B基因治療藥物1實現高效商業轉化,讓患者切實受益於創新成果。信玖凝®的獲批,將進一步豐富武田中國在罕見病領域的戰略布局和產品矩陣。未來,我們將持續深化與本土創新企業的戰略合作,加速推動更多突破性療法的研發與商業化成果,讓中國創新惠及更多患者,為提升中國罕見疾病事業高質量發展做出貢獻。」 血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病,由凝血因子 Ⅸ(FⅨ)缺乏引起2。長期以來,患者主要依賴終生頻繁接受靜脈註射凝血酶原復合物(PCC)或凝血因子Ⅸ 進行替代治療3,4。患者持續頻繁出血易導致關節結構和功能損傷嚴重,致殘率居高不下5。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便,也伴隨感染、血栓等風險3,4,高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沈重的經濟負擔。 信玖凝®采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒(rAAV)載體,可將含優化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內,進而利用宿主細胞基因轉錄系統持續表達人凝血因子Ⅸ,並分泌到血液中,發揮FⅨ的促凝血活性。 信玖凝®註冊臨床研究的牽頭研究者,中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)張磊教授表示:「血友病的傳統療法需要頻繁進行靜脈註射,且因子水平會隨著外源性凝血因子的半衰期而波動,部分患者還會面臨產生抑製物的風險,導致治療效果下降,這些痛點長期困擾著患者和臨床醫生。基因治療藥物的獲批為血友病患者帶來了革命性的希望。患者通過接受單次給藥,在降低出血風險和關節損傷風險的基礎上,有望告別終身頻繁靜脈註射的困境,使血友病的治療目標進一步提升。我們相信,隨著藥物研發的不斷突破和臨床經驗的積累,血友病的治療將邁向一個全新的時代,為患者帶來更高質量的生活。」 信玖凝®於2019年開始研究者發起的研究(IIT)。2022年,IIT研究成果先後發表於國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》和《新英格蘭醫學雜誌》5,6,研究納入的10例中重度血友病B成年患者,在接受基因治療後中位隨訪58周,FIX活性達到平均36.9 IU/dL(基於actin FSL aPTT試劑的一期法)。隨訪過程無嚴重不良事件(SAE),無3-4級不良事件5。3年以上長期隨訪結果在2024國際血栓與止血學會(ISTH)大會上以口頭報告形式展示,與2022年文章發表時相比,患者FIX活性在各隨訪節點保持穩定,且未觀察到藥物相關嚴重不良事件、血栓事件及抑製物產生8。 2021年8月,信玖凝®獲批在國內開展註冊臨床研究,2022年8月被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單7,同月獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥認定(ODD);2024年獲得FDA兒科罕見病資格認定(RPDD)以及歐洲藥品管理局(EMA)先進治療藥物分類認證(ATMP)。 ...