上海2026年1月15日 /美通社/ — 2026年1月，拜耳集團（Bayer AG）全資擁有並獨立運營的基因治療子公司AskBio Inc.（AskBio）近期宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受其用於治療晚發性龐貝病的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物 AB-1009 的臨床試驗申請（IND）。隨著這一公告，AB-1009 項目推進至 1/2 期臨床試驗階段。AskBio預計將在 2026年初招募其首位患者[1]。
2024年9月，信念醫藥與AskBio達成戰略合作，共同探索創新基因療法潛力[2]。在AB-1009 項目中，信念醫藥授予AskBio AAV衣殼的特許使用權，並提供了AAV載體生産服務。在合作開發框架下，信念醫藥與AskBio密切合作，對AB-1009 IND的成功獲批起到了重要作用。
信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：「我們欣喜地獲悉合作夥伴AskBio基因療法的IND獲批，這是雙方戰略合作的重要裏程碑，也是基因治療領域全球化創新的又一實踐成果。我代表信念醫藥，向AskBio團隊致以誠摯祝賀！此次IND獲批，印證了AskBio卓越的研發能力與臨床推進效率，也體現了雙方在技術平台與資源協同上的深度共鳴。未來，信念醫藥期望繼續深化與AskBio的合作，加速推進創新療法的全球開發。」
關於龐貝病
龐貝病是一種遺傳性溶酶體貯積症，由酸性 α- 葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA 水平降低或缺失會導致糖原在細胞內蓄積，這被認爲是龐貝病臨床表現的成因。該疾病具有使人衰弱的特點，其特徵是嚴重的肌肉無力，且隨時間推移而惡化，並伴有膈肌受累，導致在疾病早期即出現呼吸功能不全。龐貝病的範圍包括從快速致命的、對心功能有顯著影響的嬰兒型，到主要影響骨骼肌、進展較爲緩慢的晚發型。據估計，全球約有 5,000 至 10,000 人患病。
關於信念醫藥
信念醫藥集團（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療産品研發、生産和臨床應用爲一體的高科技企業。公司致力於通過安全高效的病毒載體技術爲嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創新性基因療法。公司研發了數百種載體關鍵技術，包括HEK293細胞懸浮無血清培養工藝和全層析規模化純化工藝，並建立了基因治療藥物商業化生産平台。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體製造工藝等領域進行了全面佈局。同時還建立了豐富的研發管線，治療領域覆蓋血友病、杜氏肌營養不良症、帕金森病、骨關節炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個産品管線已經進入臨床研究階段，其針對血友病B的基因療法的新藥已獲中國國家藥品監督管理局批准上市。
聲明
- 本文僅與陳述當日事件及資料有關，不以宣傳任何公司産品和/或服務爲目的，更不應被理解爲就任何藥物及治療方案的選擇提供任何意見或建議。
- 如欲了解任何公司産品、疾病和/或診療等相關信息，請務必咨詢醫療衛生專業人士。
- 本文所述AB-1009注射液尚未獲批上市。
