 |
中國煙台 2025年5月27日 /美通社/ — 5月27日，榮昌生物（688331.SH / 09995.HK）宣佈，由公司自主研發的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥物泰它西普新適應症已獲國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市，與常規治療藥物聯合用於治療抗乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。作為全球首個上市的BLyS/APRIL雙靶治療重症肌無力的原研生物藥，泰它西普此次獲批不僅為患者帶來了新療法，更填補了重症肌無力領域國產創新藥的空白，有望改寫該領域治療格局。此前，泰它西普重症肌無力適應症被國家藥監局納入突破性治療品種和優先審評，並獲美國FDA孤兒藥資格和快速通道資格認定。
重症肌無力（Myasthenia Gravis, MG）是一種由神經肌肉接頭（NMJ）傳遞障礙引發的自身免疫性疾病，以波動性肌肉無力和易疲勞性為核心特徵，治療週期較長且易復發。約80%-85%重症肌無力患者為AChR抗體陽性患者，超過85%的患者在發病後24個月內會發展為全身型重症肌無力（gMG）。據弗若斯特沙利文報告，全球重症肌無力患者約120萬人，其中中國患者約22萬人，存在巨大未滿足臨床需求。
泰它西普由人跨膜激活劑及鈣調親環素配體相互作用因子（TACI）受體的胞外域以及人免疫球蛋白G（IgG）的可結晶片段（Fc）域構成，可同時靶向B細胞激活因子（又稱BLyS）和增殖誘導配體（APRIL），直擊致病性抗體產生的源頭——B細胞及漿細胞。
4月9日於美國神經病學學會（AAN）年會上發佈的Ⅲ期數據顯示，泰它西普在gMG患者中展現了顯著的臨床獲益和良好的安全性。數據顯示：治療24周後，泰它西普組98.1%的患者重症肌無力日常活動評分（MG-ADL）改善≥3分，遠高於安慰劑組的12.0%，泰它西普組MG-ADL評分相較於基線降低5.74分，安慰劑組降低0.91分；泰它西普組87%的患者定量重症肌無力評分（QMG）改善≥5分，遠高於安慰劑組的16.0%，泰它西普組QMG評分相較於基線降低8.66分，安慰劑組降低2.27分，具有顯著治療差異。安全性方面，泰它西普組總體不良事件（AE）發生率與安慰劑組相當，整體安全性良好。
在已完成全身型重症肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL應答率數據最高。此次泰它西普在中國獲批，將讓更多的國內重症肌無力患者受益，在長期的疾病管理進程中，達成更為優異的治療目標。目前，榮昌生物正在推進泰它西普治療重症肌無力患者的全球多中心Ⅲ期試驗，旨在驗證泰它西普在更廣泛人群中的療效與安全性。
主要研究者北京醫院殷劍教授表示：「熱烈祝賀泰它西普重症肌無力適應症獲批上市！泰它西普在Ⅲ期試驗中展現出快速、顯著的臨床改善，且耐受性良好，是中國創新藥在神經免疫疾病領域的一個重大突破與關鍵進展，為泰它西普在重症肌無力治療領域的臨床應用提供了高級別循證醫學證據，更開啟了該領域精準治療的全新格局。相信隨著該適應症進入醫保，將為更多患者帶來全新的、更有效的治療選擇。」
榮昌生物CEO房健民博士表示：「泰它西普重症肌無力適應症在中國獲批具有重大意義，使臨床醫生擁有了新的更有力的『武器』對患者進行更有針對性的治療，期待該適應症早日進入醫保，幫助患者及其家庭減輕治療負擔、進一步提高生活質量。榮昌生物正在推進泰它西普用於重症肌無力的全球Ⅲ期臨床研究，期待與全球專家學者通力合作，助力自免疾病診療水平的持續提升。」
除重症肌無力外，泰它西普系統性紅斑狼瘡（SLE）、類風濕關節炎（RA）兩大適應症已在中國獲批。
